BIOSIMILARI L’INNOVAZIONE DA SCOPRIRE

  • 1. Che cos’è un farmaco biologico?

    I medicinali biologici contengono principi attivi ricavati da una fonte biologica, come cellule o organismi viventi. La produzione di medicinali biologici tende a essere più complessa rispetto alla produzione di molecole di derivazione chimica. La maggior parte dei medicinali biologici si ottiene attraverso le biotecnologie, spesso utilizzando sofisticati sistemi cellulari e tecnologie del DNA ricombinante.

    Tutti i medicinali biologici possiedono una naturale variabilità e durante la produzione sono sempre previsti controlli rigorosi per garantire che questa non comprometta il meccanismo d’azione del medicinale o la sua sicurezza. L’uso dei medicinali biologici è consolidato nella pratica clinica; in molti casi essi sono indispensabili per il trattamento di condizioni croniche e gravi come il diabete, le malattie autoimmuni e i tumori.

  • 2. Cosa sono i biosimilari?

    Un medicinale biosimilare è un medicinale altamente simile a un altro medicinale biologico già commercializzato nell’UE (il cosiddetto “medicinale di riferimento”).

    CARATTERISTICHE SPECIFICHE DEI MEDICINALI BIOSIMILARI:

    • Altamente simile al medicinale di riferimento: Il medicinale biosimilare possiede caratteristiche fisiche, chimiche e biologiche altamente simili a quelle del medicinale di riferimento. Possono esserci differenze minime rispetto al medicinale di riferimento prive di significato clinico in termini di sicurezza o efficacia.
    • Assenza di differenze clinicamente significative rispetto al medicinale di riferimento: Non sono previste differenze sugli effetti clinici. Gli studi clinici che supportano la domanda di autorizzazione di un medicinale biosimilare confermano che ogni differenza rilevata non avrà ripercussioni sulla sicurezza e sull’efficacia.
    • Variabilità del medicinale biosimilare mantenuta entro limiti rigorosi: Una variabilità minima è consentita soltanto quando l’evidenza scientifica disponibile dimostra che non vi è impatto sulla sicurezza e sull’efficacia del medicinale biosimilare. L’intervallo di variabilità consentito per un medicinale biosimilare è uguale a quello concesso tra i lotti del medicinale di riferimento. Questo viene ottenuto tramite un rigoroso processo di produzione, che permette di garantire che tutti i lotti dello stesso medicinale siano di comprovata qualità.
    • Stessi standard di qualità, sicurezza ed efficacia: I medicinali biosimilari sono autorizzati sulla base di rigorosi standard di qualità, sicurezza ed efficacia che sono gli stessi per qualsiasi altro medicinale.
  • 3. I biosimilari sono farmaci sicuri ed efficaci?

    Negli ultimi 10 anni, il sistema UE di monitoraggio della sicurezza non ha individuato differenze rilevanti in termini di natura, gravità o frequenza degli effetti avversi tra i medicinali biosimilari e i rispettivi medicinali di riferimento.

    Il monitoraggio della sicurezza dei medicinali biosimilari segue le stesse norme che si applicano a tutti i medicinali biologici. Gli studi comparativi clinici e non clinici presentati a sostegno della domanda di autorizzazione di un medicinale biosimilare sono finalizzati ad escludere l’esistenza di differenze che possano alterare la sicurezza e l’efficacia del medicinale.

  • 4. I farmaci biosimilari sono paragonabili ai farmaci generici?

    Un medicinale biosimilare non è considerato il medicinale generico di un medicinale biologico, principalmente perché la variabilità naturale e il più complesso processo di produzione dei medicinali biologici non consentono di replicare in maniera esatta la microeterogeneità molecolare.

    Di conseguenza, per l’approvazione regolatoria dei medicinali biosimilari è necessario un maggior numero di studi rispetto ai medicinali generici, al fine di garantire che differenze minime non compromettano la sicurezza o l’efficacia.

    SVILUPPO E CARATTERISTICHE SPECIFICHE DEI MEDICINALI GENERICI E DEI BIOSIMILARI

    MEDICINALE GENERICO MEDICINALE BIOSIMILARE
    Solitamente prodotto mediante sintesi chimica Ottenuto da fonte biologica
    É solitamente possibile ottenere esattamente la
    stessa molecola
    Metodi di bioproduzione specifici e la variabilità
    biologica naturale rendono possibile riprodurre la
    molecola con un elevato grado di similarità
    In genere molecole più piccole, più facili da
    caratterizzare
    Solitamente molecole di più grandi dimensioni,
    strutturalmente più complesse, che richiedono
    tecnologie multiple per la loro caratterizzazione
    Raccolta completa di dati sulla qualità
    farmaceutica
    Raccolta completa di dati sulla qualità
    farmaceutica, e inoltre ulteriori studi sulla qualità
    che mettono a confronto la struttura e l’attività
    biologica del medicinale biosimilare con
    il medicinale di riferimento
    Sviluppo basato sulla dimostrazione della
    bioequivalenza (ossia che il medicinale generico
    e il medicinale di riferimento rilasciano il principio
    attivo nell’organismo alla stessa velocità e nella
    stessa misura in condizioni simili)
    Sviluppo basato sulla dimostrazione della
    biosimilarità utilizzando studi di comparabilità
    (accurata comparazione diretta tra il medicinale
    biosimilare e quello di riferimento per dimostrare
    un’elevata similarità a livello di struttura chimica,
    funzione biologica, efficacia, sicurezza e
    immunogenicità)
    I requisiti in termini di dati clinici sono
    principalmente studi farmacocinetici di
    bioequivalenza
    Oltre a studi farmacocinetici e farmacodinamici
    comparativi, possono essere richiesti dati sulla
    sicurezza e l’efficacia, soprattutto per i medicinali
    biologici più complessi

    Tabella Ref. 1

  • 5. I biosimilari sono intercambiabili con i loro prodotti originator?

    Nel contesto dei medicinali biosimilari e di riferimento, è importante che gli operatori sanitari conoscano la terminologia usata per fare riferimento alle prassi di intercambiabilità e sostituzione nell’UE. Il termine intercambiabilità riguarda la possibilità di cambiare un medicinale con un altro che si prevede abbia il medesimo effetto clinico. Ciò può significare sostituire un medicinale di riferimento con un medicinale biosimilare (o viceversa) o sostituire il medicinale biosimilare con un altro medicinale biosimilare.

    L’AIFA considera i biosimilari intercambiabili con i medicinali di riferimento, tanto per i pazienti naïve quanto per i pazienti già in terapia. Questa posizione è basata sugli standard di qualità, sicurezza ed efficacia previsti che sono gli stessi del medicinale biologico e come questi ultimi sono sottoposti a un rigoroso processo di valutazione.

  • 6. Quali sono i benefici dell’introduzione dei medicinali biosimilari per il SSN?

    L’esperienza negli ultimi 10 anni suggerisce che l’esistenza di medicinali biosimilari può offrire vantaggi ai sistemi sanitari dell’UE, poiché si ritiene che avere più alternative terapeutiche a disposizione possa migliorare l’accesso dei pazienti a medicinali biologici di dimostrata qualità farmaceutica.

    I biosimilari hanno il potenziale per offrire benefici significativi a tutti i portatori di interesse del mondo sanitario, primo fra tutti la disponibilità di un maggior numero di terapie in grado di migliorare la vita di persone colpite da patologie croniche o potenzialmente letali, come diverse tipologie di tumore, l’artrite reumatoide o il diabete, contribuendo nel contempo alla qualità e alla sostenibilità economica dei sistemi sanitari. I benefici non sono riscontrabili solo nell’immediato: generare un contesto competitivo permette nel tempo di liberare risorse che potranno contribuire a sostenere la spesa pubblica per i nuovi farmaci innovativi.

  • 7. Cosa sta facendo Mylan sui biosimilari?

    Mylan vanta 55 anni di esperienza nella produzione, ricerca e sviluppo ed eccellenza commerciale nell’immissione in commercio di prodotti complessi sui mercati di tutto il mondo. Avendo riconosciuto il bisogno immediato di farmaci biologici in diverse regioni, Paesi svantaggiati e mercati emergenti nel mondo, Mylan è riuscita a introdurre con successo farmaci biosimilari in Paesi come l’India nonché in regioni come Africa, Asia e America Meridionale.

    • Mylan è leader per l’accesso ai farmaci biosimilari;
    • Mylan ha un portfolio, a livello mondiale, di 20 biosimilari per l’oncologia, l’immunologia, l’endocrinologia e l’oftalmologia;
    • Questa pipeline include dei 10 farmaci biologici più venduti al mondo;
    • >3.000 Ricercatori, clinici, medici e responsabili del regolatorio lavorano in tutto il mondo per Mylan.

L'impegno di Mylan nei biosimilari

Mylan mira ad ampliare l’accesso al proprio portafoglio di biosimilari di alta qualità e sostenibili, a livello globale: continuiamo a investire in questo ambito poiché ogni biosimilare che aggiungiamo al nostro portafoglio permette di offrire a più pazienti, in più Paesi, il farmaco di cui hanno bisogno.