I biosimilari sono farmaci sicuri ed efficaci?

I medicinali biosimilari sono, oggi, parte integrante delle terapie biologiche efficaci disponibili nell’UE oltre a rappresentare lo standard di cura per molte patologie quali cancro, malattie autoimmuni e diabete. Dall’introduzione del primo medicinale biosimilare nella pratica clinica nel 2006, un numero crescente di medicinali biosimilari è stato autorizzato e utilizzato in piena sicurezza.

I medicinali biosimilari sono prodotti biologici altamente simili ad altri medicinali biologici, già approvati dalle autorità competenti nell’Unione Europea, per i quali è scaduta la copertura brevettuale.1 Prima dell’immissione in commercio, i farmaci biosimilari vengono sottoposti a diversi test comparativi, sia pre-clinici (test di laboratorio) sia clinici (test sull’uomo), volti a stabilire la similarità con il medicinale biologico di riferimento (o originator) e ad escludere l’esistenza di differenze significative che possano alterare la sicurezza e l’efficacia del medicinale.

Gli studi di comparabilità rappresentano il caposaldo dello sviluppo dei medicinali biosimilari e sono alla base della loro sicurezza. Di per sé, la comparabilità è un principio scientifico consolidato nelle scienze regolatorie. Ciò implica un accurato confronto diretto del medicinale biosimilare con il medicinale di riferimento attraverso cui dimostrare che le proprietà fisico-chimiche e l’attività biologica dei due farmaci sono molto simili.

Esistono differenze nel processo di sviluppo dei farmaci biologici originatori e i biosimilari, poiché orientati ad obiettivi differenti. L’obiettivo primario nello sviluppo di un farmaco biologico originatore è determinarne l’effetto clinico cioè l’efficacia e la sicurezza; nello sviluppo di un medicinale biosimilare si procede in maniera graduale per determinare, invece, la similarità con il medicinale di riferimento in termini di struttura, attività biologica e profilo di efficacia e sicurezza. Una volta dimostrata la biosimilarità, l’utilizzo del medicinale biosimilare può basarsi sulle evidenze disponibili in termini di sicurezza ed efficacia per il medicinale di riferimento. Data la naturale variabilità che caratterizza tutti i medicinali biologici, e quindi anche i biosimilari, durante ogni fase della produzione sono previsti controlli rigorosi per garantire che questa non comprometta il meccanismo d’azione del medicinale o la sua sicurezza.

È importante ricordare che i medicinali biosimilari sono autorizzati sulla base degli stessi e rigorosi standard di qualità, sicurezza ed efficacia necessari per qualsiasi altro medicinale. I farmaci biologici, e quindi anche i medicinali biosimilari, sono sottoposti a valutazione dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Una volta che l'EMA ha eseguito una valutazione scientifica approfondita sulla loro qualità, efficacia e sicurezza, i medicinali biosimilari possono ottenere dalla Commissione Europea l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea.
Come accade per ogni altro tipo di medicinale, anche la sicurezza dei medicinali biosimilari è monitorata tramite attività di farmacovigilanza. In questo senso, non esistono requisiti di sicurezza specifici ad esclusiva applicazione dei medicinali biosimilari.

Degli oltre 50 medicinali biosimilari autorizzati finora nell’UE, nessuno è stato ritirato o sospeso per ragioni di sicurezza o efficacia. Inoltre, negli ultimi dieci anni, il sistema UE di monitoraggio della sicurezza non ha individuato differenze rilevanti in termini di natura, gravità o frequenza degli effetti avversi tra i medicinali biosimilari e i rispettivi medicinali di riferimento. I farmaci biosimilari rappresentano, quindi, un’alternativa sicura all’utilizzo dei farmaci biologici di riferimento.

Cosa sono i farmaci biosimilari

I biosimilari sono farmaci biologici altamente simili a un altro farmaco biologico già autorizzato nell’UE (il cosiddetto “originator”) e che agisce nello stesso modo. I biosimilari sono versioni di molecole biologiche molto complesse e non rappresentano la copia esatta dell’originator. Il processo di produzione è complesso e non consente di replicare in maniera esatta la struttura molecolare dell’originator.